Rutiximab as second line tratment for ITP: A Multicentre, Randomized, Double blind, Placebo-controlled, Phase III
Prosjekt
- Prosjektnummer
- 1-108
- Ansvarlig person
- Pål Andre Holme, dr.med
- Institusjon
- Oslo universitetssykehus HF
- Prosjektkategori
- Forskningsprosjekt
- Helsekategori
- Blood
- Forskningsaktivitet
- 6. Treatment Evaluation
Rapporter
ITP er en sykdom karakterisert ved lave blodplater og økt blødningsrisiko. Førstelinjebehandling er kortikosteroider, men dette gir sjelden varig respons. Rituximab har vært rapportert å gi lovende resultater hos ITP pasienter. Studien vil vise om rituximab kan erstatte den konvensjonelle annenlinjebehandlingen av ITP som i dag er fjernelse av miltRituximab as second line treatment for ITP: A Multicentre, Randomized, Double blind, Placebo-controlled, Phase III study.“The RITP study”
Introduksjon: ITP (immunologisk trombocytopeni) er en hyppig autoimmun sykdom karakterisert ved trombocytopeni og økt blødningsrisiko. Førstelinjebehandling er kortikosteroider, oftest med god men gir sjelden varig respons (10-15%). De fleste pasienter vil trenge annenlinjebehandling som i dag er splenektomi (fjernelse av milt)- et inngrep som er forbundet med morbiditet og mortalitet. Rituximab- anti CD-20 er et antistoff som i mindre fase 2- studier har vist lovende resultater ved refraktær (etter splenectomi) ITP.
Design: Prospektiv, multisenter, randomisert, placebo-kontrollert, dobbeltblind, fase III-studie.
Hovedmål: Studien vil vise om rituximab kan erstatte den konvensjonelle annenlinjebehandlingen av ITP som i dag er splenektomi.
Delmål: Studien vil videre vise responsrate, responsvarighet, residivrate og morbiditet ved bruk av rituximab. Langtidseffekter ved bruk av rituximab i form av immunologiske effekter vil også bli belyst i tillegg til kostnads/nytteanalyser
.
Pasientmateriale: Studien omfatter behandlingstrengende ITP pasienter som etter svikt av førstelinjebehandling med prednisolon i form av at platetallet er < 30 x 109 /L etter en minimum behandlingstid med prednisolon på 2 uker. Utvalgsstørrelse er beregnet til 110 pasienter for å kunne vise en reduksjon i splenektomiraten etter en oppfølgingstid på 1,5 år.
Alle norske sykehus med hematologer deltar i studien og behandlingen gis ved de respektive sykehus.
I tillegg rekrutteres pasienter også fra sentra i Frankrike, Tunis og Sverige
Vitenskapelig betydning: Studien vil vise om rituximab kan erstatte den konvensjonelle annenlinjebehandlingen av ITP som i dag er splenektomi.
Status pr des 2009: 68 pasienter er inkludert i studien og alle resterende pasienter er planlagt inkludert i løpet av 2010.
ITP er en hyppig autoimmun sykdom karakterisert ved trombocytopeni og økt blødningsrisiko. Studien som er en prospektiv, multisenter, randomisert, placebo-kontrollert, dobbelblind fase III studie vil avklare om rituximab kan gi varig sukdomsremisjon og derved redusere behovet for splenectomi.Introduksjon: ITP er en hyppig autoimmun sykdom karakterisert ved trombocytopeni og økt blødningsrisiko. Førstelinjebehandling er kortikosteroider, oftest med god, sjelden gir varig respons. De fleste pasienter vil trenge annenlinje behandling som i dag er splenektomi- et ingrep som er forbundet med morbiditet og mortalitet. Rituximab- anti CD-20 er et antistoff som i mindre fase 2 studier har vist lovende resultater ved refraktær (etter splenectomi) ITP.
Formål: Avklare om tidlig behandling av ITP med rituximab kan gi varig sykdomsremisjon og derved redusere behovet for splenektomi.
Design: Prospektiv, multisenter, randomisert, placebo-kontrollert, dobbeltblind, fase III-studie.
Pasientmateriale: Studien omfatter behandlingstrengende ITP pasienter som etter svikt av førstelinjebehandling med prednisolon i form av at platetallet er 10-50 x 109 /L etter en minimum behandlingstid med prednisolon på 2 uker. Utvalgsstørrelse er beregnet til 100 pasienter for å kunne vise en reduksjon i splenektomiraten fra 80% i placebo-armen til 50% i rituximab-armen etter en oppfølgingstid på 1,5 år.
Alle norske sykehus med hematologer deltar i studien og behandlingen gis ved de respektive sykehus. Kostnadene for rituximab dekkes av behandlende sykehus. Apotekutgifter inkl. protokolladminstrering, pasientoppfølging og monitorering dekkes av studiebudsjett.
Vitenskapelig betydning: Vil vise om rituximab kan erstatte den konvensjonelle annenlinje behandlingen av ITP som er splenektomi.
Studien har nå inkludert 30 pasienter av i Norge noe som er mindre enn forutsett. For å oppnå tilstreklig antall (100) innen normert tid har man startet også å inkludere pasienter også fra sentra i Frankrike , Tunis og Sverige. Godkjenning for oppstart i disse landene er nå klare slik normert antall pasienter vil bli inkludert i studien uten betydelige forsinkelser.
Rituximab som 2. linje behandling av Immunologisk Trombocytopenisk Purpura: En multisenter, randomisert dobbelt-blind, placebokontrollert fase III studie.Introduksjon: ITP er en hyppig autoimmun sykdom karakterisert ved trombocytopeni og økt blødningsrisiko. Førstelinjebehandling er kortikosteroider, oftest med god, sjelden gir varig respons. De fleste pasienter vil trenge annenlinje behandling som i dag er splenektomi- et ingrep som er forbundet med morbiditet og mortalitet. Rituximab- anti CD-20 er et antistoff som i mindre fase 2 studier har vist lovende resultater ved refraktær (etter splenectomi) ITP.
Formål: Avklare om tidlig behandling av ITP med rituximab kan gi varig sykdomsremisjon og derved redusere behovet for splenektomi.
Design: Prospektiv, multisenter, randomisert, placebo-kontrollert, dobbeltblind, fase III-studie.
Pasientmateriale: Studien omfatter behandlingstrengende ITP pasienter som etter svikt av førstelinjebehandling med prednisolon i form av at platetallet er 10-50 x 109 /L etter en minimum behandlingstid med prednisolon på 2 uker. Utvalgsstørrelse er beregnet til 100 pasienter for å kunne vise en reduksjon i splenektomiraten fra 80% i placebo-armen til 50% i rituximab-armen etter en oppfølgingstid på 1,5 år.
Alle norske sykehus med hematologer deltar i studien og behandlingen gis ved de respektive sykehus. Kostnadene for rituximab dekkes av behandlende sykehus. Apotekutgifter inkl. protokolladminstrering, pasientoppfølging og monitorering dekkes av studiebudsjett.
Vitenskapelig betydning: Vil vise om rituximab kan erstatte den konvensjonelle annenlinje behandlingen av ITP som er splenektomi.
Inklusjon av pasienter pågår nå.
eRapport er utarbeidet av Sølvi Lerfald og Reidar Thorstensen, Regionalt kompetansesenter for klinisk forskning, Helse Vest RHF, og videreutvikles av de fire RHF-ene i fellesskap, med støtte fra Helse Vest IKT
Alle henvendelser rettes til eRapport