Does botulinum toxin A make walking easier in children with cerebral palsy?
- Prosjektnummer
- 46060900-6
- Ansvarlig person
- Siri Merethe Brandvik
- Institusjon
- St. Olavs hospital HF
- Prosjektkategori
- Helseforsk 2015
- Helsekategori
- Musculoskeletal, Neurological
- Forskningsaktivitet
- 6. Treatment Evaluation
Proskektet er inne i sin sluttfase (inklusjon er stoppet og databasen låses i løpet av uke 6 2022), det er derfor for tidlig å si noe om betydningen for pasient og tjeneste. På sikt vil prosjektet imidlertid få betyrning gjennom i) å kunne målrette behandlingen ytterligere ved at vi får økt kunnskap om hva som karakteriserer de som har effekt versus de som har liten eller ingen effekt av BoNT-A, ii) økt kunnskap om den optimale frekvensen av behandlingen (gjennom at vi har oppfølging i 6 måneder). Per i dag varierer behandlingsfrekvensen fra hver 3-4 måned til en gang i året (nasjonalt og internasjonalt). Det diskuteres i litteraturen også evt negative langtidseffekter på muskulaturen. Man vet per i dag for lite om dette, men uansett vil er det viktig å unngå unødvendig behandling Dette er viktig kunnskap både med tanke på ressurser i heltetjenesten og byrde (behandlingen kan oppleves ubehagelig) for pasientene.
Det er for tidlig å si noe om betydningen for pasient og tjeneste per nå, men på sikt vil prosjektet få betyrning gjennom: Kunne målrette behandlingen ytterligere ved at vi får økt kunnskap om hva som karakteriserer de som har effekt versus de som har liten eller ingen effekt. Vi vil kunne få økt kunnskap om den optimale frekvensen av behandlingen (gjennom at vi har oppfølging i 6 måneder). Per i dag varierer behandlingsfrekvensen fra hver 3-4 måned til en gang i året (nasjonalt og internasjonalt). Det diskuteres i litteraturen også evt negative langtidseffekter på muskulaturen. Man vet per i dag for lite om dette, men uansett vil er det viktig å unngå unødvendig behandling Dette er viktig kunnskap både med tanke på ressurser i heltetjenesten og byrde (behandlingen kan oppleves ubehagelig) for pasientene.
På sikt vil resultatene fra denne studien ha betydning for behandling av gangproblem hos barn og unge med cerebral parese; vil injeksjoner med botulinum toxin A i leggmuskulaturen føre til at det det blir lettere for barna å gå (bruker de mindre energi)? I tillegg vil vi kunne si noe om frekvensen av behandling innenfor en tidsramme på 6 måneder. Ikke minst, vi vil få økt kunnskap om hva som karakteriserer de som responderer bra versus de som ikke responderes som ønsket. Slik kunnskap gjør at behandlingen bedre kan mål rettes mot det enkelte barn.
Ettersom studien ikke er avsluttet, har den heller ikke hatt konkret betydning for pasienter det siste året, bortsett fra for de deltakerne som har fullført studien. Disse har fått en utførlig rapport om gangferdighetene sine sendt til behandlende lege, som igjen kan dra nytte av dette i den videre behandlingen. Studien vil på sikt fylle flere viktige kunnskapshull. Til tross for over 20 års bruk av botulinum toxin A i behandlingen av barn med CP, og at to av tre barn med CP får slik behandling, er det svært begrenset evidens for effekt på gange og når det gjelder dose, doseringsintervall og støttebehandling. Vår studie vil 1) kunne si om Botox har effekt på gangfunksjon over en tidsperiode på 6 måneder, målt med energikostnad under gange (hvor lett er det å gå?). Dette er hovedutfallsmålet. I tillegg vil den (sekundære utfallsmål) 2) kunne si noe om det er behov for et kortere behandlingsintervall enn 6 måneder. Denne kunnskapen vil kunne redusere bruk av denne - for barna ubehagelige - behandlingen, som er kostnadskrevende både rent pengemessig og også ressursmessig menneskelig for familiene og helsevesenet. 3) kunne si noe om hvordan forskjellige former for støttebehandling kan påvirke effetkten 3) Studien har også en arbeidspakke som går på å finne ut hva som karakteriserer de barna som responderer godt på behandlingen versus de som ikke responderer som ønskelig. Kunnskap om dette vil kunne gi en mer treffsikker behandling og dermed unngå unødvendig behandling.
Effects of Ankle-Foot Orthoses on acceleration and energy cost of walking in children and adolescents with cerebral palsy.
Prosthet Orthot Int 2021 Dec 01;45(6):500-505.
PMID: 34561379
Surface Electromyography Normalization Affects the Interpretation of Muscle Activity and Coactivation in Children With Cerebral Palsy During Walking.
Front Neurol 2020;11():202. Epub 2020 apr 17
PMID: 32362862
Use of botulinum toxin A in children with cerebral palsy.
Tidsskr Nor Laegeforen 2019 May 07;139(8). Epub 2019 apr 24
PMID: 31062563
The WE-Study: does botulinum toxin A make walking easier in children with cerebral palsy?: Study protocol for a randomized controlled trial.
Trials 2017 Feb 06;18(1):58. Epub 2017 feb 6
PMID: 28166806
- Olivier Rosello Prosjektdeltaker
- Marcin Bonikowski Prosjektdeltaker
- Ingvild Storheil Prosjektdeltaker
- Ellen Marie Bardal Postdoktorstipendiat
- Ånen Aarli Prosjektdeltaker
- Jasmina Majkic-tajsic Prosjektdeltaker
- Kjersti Ramstad Forsker
- Anne Elisabeth Ross Raftemo Doktorgradsstipendiat
- Guro Lillemoen Andersen Forsker
- Yngvild Gagnat Doktorgradsstipendiat
- Rannei Sæther Postdoktorstipendiat
- Siri Merete Brændvik Forsker
- Karin Roeleveld Forsker
- Torstein Vik Prosjektleder
- Bendik Lund Prosjektdeltaker
- Torarin Lamvik Prosjektdeltaker
eRapport er utarbeidet av Sølvi Lerfald og Reidar Thorstensen, Regionalt kompetansesenter for klinisk forskning, Helse Vest RHF, og videreutvikles av de fire RHF-ene i fellesskap, med støtte fra Helse Vest IKT
Alle henvendelser rettes til Helse Midt-Norge RHF - Samarbeidsorganet og FFU