Behandlingseffekt av erytrocyttoferese sammenlignet med fullblodstapping hos pasienter med hemakromatose
Prosjekt
- Prosjektnummer
- 970006
- Ansvarlig person
- Tatjana Sundic
- Institusjon
- Helse Fonna HF
- Prosjektkategori
- Prosessmidler
- Helsekategori
- Hematology
- Forskningsaktivitet
- Klinisk forskning
Rapporter
Hemokromatose er den hyppigst forekommende arvelige tilstanden i Norge som kan gi alvorlige organskader. Vi har startet en prospektiv studie der vi randomiserer egnete pasienter til aferesetapping eller fullblodtapping. Formålet er å sammenligne de to tappemetodene for å finne frem hvilken metode som bør foretrekkes ved behandling av pasientene.Sammendrag
Primær hemokromatose er den hyppigst forekommende arvelige tilstanden i Norge. Tilstanden kan gi alvorlige organskader. Disse kan forebygges ved behandling, men bare et fåtall pasienter utvikler slike organskader. Det er derfor usikkerhet om hvordan tilstanden skal behandles. Forebygging av organskade skjer ved blodtapping. Dette utføres tradisjonelt ved fullblodstapping (venesectio), og må gjentas mange ganger i startfasen og deretter fortsette på ubestemt tid som vedlikeholdsbehandling.
Det er mulig å oppnå 2-3 ganger høyere jerntap per tappeprosedyre om man bruker maskinteknikk (aferesetapping). De mulige ulempene ved slik tappeteknikk kan være høyere kostnad, lengre tappetid og visse krav til pasientene. De potensielle fordelene er redusert antall tappeprosedyrer og mindre belastning for pasientene.
Det har ikke vært publisert større, randomiserte studier for å avgjøre hvilken teknikk som er best.
Vi har startet en prospektiv multisenterstudie der egnede pasienter randomiseres til fullblodstapping eller aferesetapping. Primær endepunkter er fall i ferritinverdi og jernmetning. Sekundær endepunkter er hemoglobin fall og ubehag. Vi skal også undersøke visse andre laboratorieverdier og kostnader. Hovedinklusjonskriteriet vil være ny diagnostisert hemokromatose . Studien utføres ved Haugesund sjukehus ,Haukeland Universitetssjukehus, Akershus Universitetssykehus.
Studien er i god gang, men inklusjonen av pasienter har gått seinere enn forutsett.Vi har per dags dato 42 pasienter inkludert. Det arbeides med å få inkludert pasienter fra Førde sentralsjukehus og Stavanger universitetssjukehus.
Prosjektet vil bli presentert på vårmøtet for Norsk Selskap for Hematologi i 2008, og vi vil der oppfordre til deltakelse også fra andre sykehus.
Det har kommet en pilotstudie (Rombout-Sestrienkova et al, TransfusApheresSci 2007;36:261-267) som antyder god effekt av erytrocyttaferese hos pasienter med hemokromatose, men behovet for større studier understrekes.
Hva er best behandling for pasienter med hemokromatose; vanlig fullblodtapping eller maskinell fjerning av de røde blodcellene alene?Hemokromatose (jernoverskudd, ofte kalt vikingsyken) er den hyppigst forekommende arvelige tilstand i Norge. Det er usikkerhet om hvordan tilstanden skal diagnostiseres, forebygges og behandles.
Store jernlagre i en pasient vil over tid kunne føre til alvorlig organskade, særlig i lever. Fordi de røde blodlegemene inneholder mye jern, er det logisk og enklest å behandle tilstanden ved å fjerne røde blodceller. Kroppen vil da erstatte disse blodcellene, og jernet som går inn i de nydannete røde blodcellene blir hentet fra kroppens jernlagre. I startfasen er det nødvendig med hyppige blodtappinger, mens det i vedlikeholdsfasen kan tappes blod mye sjeldnere. Ofte er behandlingen livslang.
Vi har nå mulighet til å tappe ut røde blodceller alene. Dette gjøres ved maskintapping – og teknikken kalles aferese. Ved maskintapping kan dobbelt så mange blodceller fjernes som ved fullblodtapping. Vår undersøkelse går ut på at vi på en vitenskapelig måte (ved utvelgelse av pasienter og loddtrekning av behandlingsform) vil sammenligne de to behandlingstypene. I tillegg til effekter på jernlagre og andre forhold ved jernomsetningen, regsitrerer vi symptomendringer og bivirkninger hos pasientene. Vi studerer også de økonomiske aspektene ved behandlingen – for eksempel verdien av sjeldnere freemøter ved maskintapping mot kostnader av selve maskinen og tappesettene.
Vi har invitert både sykehus i Helse Vest og utenfor vår helseregion til å delta. Foreløpig deltar Haugesund Sjukehus, Haukeland universitetssjukehus og Akershus universitetssykehus. 13 pasienter er hittil med, og dette antallet er økende. Vi har innledet samarbeid med Norsk hemokromatoseforbund (pasientforeningen) og vi tror at dette vil være gunstig for studien videre.
eRapport er utarbeidet av Sølvi Lerfald og Reidar Thorstensen, Regionalt kompetansesenter for klinisk forskning, Helse Vest RHF, og videreutvikles av de fire RHF-ene i fellesskap, med støtte fra Helse Vest IKT
Alle henvendelser rettes til Faglig rapportering, Helse Vest