Flerregional behandlingstjeneste for allogen stamcelletransplantasjon

* Yte helsehjelp til alle pasienter som har behov for den aktuelle høyspesialiserte behandlingen. Alle pasienter fra hele landet som har indikasjon for allogen stamcelletransplantasjon, men har ikke familiegiver blir transplantert ved Rikshospitalet. Pasienter med familiegiver fra HSØ blir også transplantert på RH. Alle pasienter fra Helse Nord, Helse Midt-Norge og Helse Vest og som har hatt indikasjon for behandling med allogen stamcelletransplantasjon med beslektet giver ble vurdert raskt ved Haukeland Universitetssykehus. Det er kun 4 pasienter som ble transplantert, men antall henviste pasienter var høyere. Noen ble utsatt grunnet behov for ytterligere behandling for transplantasjonen og noen har ikke kommet i remisjon. Totalt 3 pasienter fra Helse Nord, 2 ved OUS og 1 ved HUS Totalt 15 pasienter fr Helse Midt-Norge, 13 ved OUS og 2 ved HUS Totalt 66 pasienter fra Helse Sør øst, alle ble transplantert ved OUS Totalt 8 pasienter fra Helse Vest, 7 ved OUS og 1 ved HUS. Totalt 88 pasienter ble transplantert ved OUS og 4 pasienter ved HUS. Totalt 3 pasienter fra Helse Nord, 2 ved OUS og 1 ved HUS Totalt 15 pasienter fr Helse Midt-Norge, 13 ved OUS og 2 ved HUS Totalt 66 pasienter fra Helse Sør øst, alle ble transplantert ved OUS Totalt 8 pasienter fra Helse Vest, 7 ved OUS og 1 ved HUS. Totalt 88 pasienter ble transplantert ved OUS og 4 pasienter ved HUS. OUS: Diagnosene fordeler seg som følger: AML 30, ALL 14, MDS 21, MPS/MPN 6, NHL 12, HL 1, KML 2, KLL 1 og AAA 1. 65 transplantasjoner ble utført med ubeslektet giver og 23 med familiegiver inkludert 6 HLA haploidentiske familiegivere med post transplantasjons cyklofosfamid som GVHD profylakse. Graftkilden var benmarg hos 35, de aller fleste hos pasienter som ble transplantert med ubeslektet giver. 53 transplantasjoner ble utført med stamceller mobilisert til blod, og det ble ikke utført navlestrengsblodtransplantasjoner i 2016. 56 transplantasjoner ble utført etter nonmyeloablativ kondisjonering. 32 pasienter fikk myeloablativ kondisjonering. Resultatene er angitt i årskohorter som vi har henholdsvis minst 100 dager, 6 mnd og 12 mnd observasjonstid. Dette innebærer at det er tre forskjellige til dels overlappende kohorter. Dette gir kohortene nær like store antall transplanterte og danner best grunnlag for å evaluere aktivitetens kvalitet, men det er altså ikke de samme kohortene som det angis tall på. Totaldødeligheten ved d 100 (n=94), ved 6 mnd (n=102) og 12 mnd (n=87) etter transplantasjonen er hhv 15%, 14% og 27,5%. Totaldødeligheten er sammensatt av transplantasjonsrelatert mortalitet (TRM) og tilbakefalls mortalitet. TRM ved d 100, 6 mnd og 12 mnd er i de samme materialene hhv; 14%, 11% og 15%. Tilbakefallsfrekvensen hhv 5%, 9% og 19%. Ved 100 d var akutt GVHD frekvensen 34% og ved 12 mnd var alvorlig (extensiv) kronisk GVHD frekvensen 11%. HUS: Av de 4 pasienter som ble transplantert ved HUS hadde 2 pasienter ALL, 1 AML og 1 MDS. Alle ble transplantert med beslektede givere. Stamceller fra samtlige givere ble høstet perifert etter mobilisering med G-CSF. ALL pasientene ble kondisjonert myeloablativt med TBI, Cy. MDS pasienten med RIC og AML pasienten hadde aktiv leukemi og har fått sekvensiell behandling (induksjon-kodisjonering). GVHD profylakse var Ciclosporin og Methotrexate på alle pasienter. 100 dagers dødelighet var 25% (1 pasienten døde under oppholdet grunnet grad IV tarm GVHD. 6 mnd dødelighet var på 25% (døden innen 100 dager) og 12 mnd dødelighet var 25% (samme pasient som døde innen 100 dager). • Overvåke og formidle behandlingsresultater. Alle resultater registreres i EBMT registeret (European Group for benmargstransplantasjon). • Delta i forskning og etablering av forskernettverk. Det ble publisert 6 artikler som allogen stamcelletransplantasjon i 2016 fra Helse Vest og 2 fra HSØ. Helse Vest har en PhD kandidat med forskning innen allogen stamcelletransplantasjon. Det ble tildelt en ny PhD stipend til en annen kandidat med prosjektstart sommeren 2017, med forskningsprosjektet om allogen stamcelletransplantasjon. • Bidra i relevant undervisning. Begge avdelinger (Ved HUS og OUS) deltar i undervisning av medisinstudenter, leger i spesialisering og sykepleiere. • Sørge for veiledning, kunnskaps- og kompetansespredning til helsetjenesten, andre tjenesteytere og brukere. Det er planlagt kveldsseminar for pasienter og pårørende om transplantasjon, men det ble ikke gjennomført grunnet dårlig kapasitet. • Iverksette tiltak for å sikre likeverdig tilgang til nasjonale og flerregionale behandlingstjenester. • Bidra til implementering av nasjonale retningslinjer og kunnskapsbasert praksis. Henvisningsrutiner og utvelgelse av pasienter skjer ved møter ved Rikshospitalet med representasjon av alle helseregioner. • Etablere faglige referansegrupper. Det er en referansegruppe som er en del av den faglig gruppen som diskuterer henviste pasienter. Behov for å inkludere brukerrepresentant og andre representanter skal tas opp i 2017. •Rapportere årlig til departementet eller til det organ som departementet bestemmer. Det sendes årlig rapport om aktiviteten til Helsedepartement.

Tjenesten har en referansegruppe der alle helseregioner er representert. Det er også en brukerrepresentant. Referansegruppen er regelmessige møte som drøfter faglig og administrative forhold ved tjenesten. Møtene er også fora for faglig oppdatering med presentasjon av de siste forskningsresultater. Begge tjenestestedene er godkjente som gruppe 1 tjeneste for spesialiteten blodsykdommer. Kandidatene får strukturert veiledning og supervisjon. Det holdes et kurs i maligne hematologisk sykdommer og allogen stamcelletransplantasjon (annet hvert år). Alle leger som driver med transplantasjon reiser på internasjonale konferanse innen feltet. - Begge tjenestesteder har oppdaterte pasientinformasjonsskriv. - Det organiseres regelmessige kveldseminarer med pasienter og pårørende.

Vurdert ut fra behandlingsrelatert mortalitet og tilbakefallsfrekvens etter transplantasjon er resultatene på linje med det som forventes internasjonalt og er en indikator på at virksomheten holder internasjonal kvalitet ved begge sentre. Det har vært en jevn økning av transplantasjonsaktiviteten over flere år men Haukeland Universitetsykehus har de siste årene hatt et marginalt transplantasjonsvolum i forhold til hva som anses for et minimum for å drive virksomheten på et akseptabelt nivå. Det skyldes hovedsakelig redusert forekomst av familiedonorer. Transplantasjonsprogrammet ved Oslo Universitetssykehus er internasjonalt akkreditert av JACIE. Dette innebærer at prosedyrer og kvalitetsarbeide for donorhåndtering, produkthøsting, fremstilling og tilførsel av stamcelleprodukter samt klinisk pasienthåndtering ligger innenfor internasjonale aksepterte standarder. Haukeland Universitetssykehus er i gang med implementering av JACIE kvalitetssytemet. Det er viktig at kvaliteten opprettholdes samtidig som aktiviteten kan økes ytterligere. Antall transplantasjoner bør økes dersom man ønsker å ha en aktivitet på linje med de øvrige skandinaviske land. Det bør i noe større grad være rom for eksperimentell / utprøvende behandling.